El cáncer infantil es tan diferente al de adultos que
parece otra enfermedad. El 80% de los niños que desarrollan un tumor se
curan, en parte porque sus células jóvenes responden mejor a los
tratamientos convencionales con quimioterapia y radiación.
“Actualmente se están desarrollando cientos de drogas
oncológicas para tumores en adultos y cada año se aprueban unas 15.
Mientras, en la última década solo se han aprobado cuatro fármacos para tumores pediátricos”,
explica Stefan Pfister, especialista en neurooncología pediátrica del
Centro de Investigación del Cáncer de Alemania. “Si hay cierta diana
terapéutica que solo existe en un tumor pediátrico es mucho más difícil
que las compañías farmacéuticas desarrollen un fármaco para esa
indicación porque es poco interesante desde el punto de vista
económico”, reconoce.
Pfister es coordinador de uno de los dos estudios sobre las
bases genéticas del cáncer infantil que se publican hoy y que suponen
la mayor investigación de este tipo realizada hasta la fecha. Ambos
trabajos, publicados en Nature, pueden ser el primer paso hacia
terapias dirigidas en función del perfil genético de los pacientes,
algo similar a lo que ya se hace en adultos.
El primer estudio,
realizado en Alemania, ha secuenciado el genoma de casi 1.000 tumores
de 24 tipos diferentes en niños y jóvenes de hasta 25 años. El segundo
ha hecho un análisis similar en 1.700 pacientes en EE UU, la mayoría con
leucemias. Los grandes proyectos de secuenciación del cáncer en adultos
que arrancaron en la década pasada demostraron que el cáncer aparece
cuando se acumulan varias mutaciones en genes específicos. Estos cambios
en el ADN se van acumulando con la edad o por la exposición a factores de riesgo como fumar.
Muchas de esas mutaciones son las mismas en tipos de tumores
diferentes, lo que facilita el desarrollo de terapias dirigidas para
intentar corregirlas. Los dos estudios publicados hoy demuestran que el
cáncer infantil es mucho más complejo y específico. En niños hacen falta
menos mutaciones para que aparezca el tumor y solo entre el 30% y el
45% de todas las mutaciones causales encontradas coinciden con las de
los adultos.
Los dos estudios también aportan buenas noticias, como que
el 7,6% de los tumores son hereditarios. El trabajo realizado en Europa
apunta además que la mitad de todos los tumores analizados tienen
alteraciones genómicas que pueden ser tratadas con algún fármaco
conocido que está disponible en el mercado o se está experimentando en
adultos. “Ahora tenemos argumentos muy potentes que indican que hay que
probar muchos más fármacos en niños porque hemos demostrado que la misma
diana existe en estos pacientes”, resalta Pfister. Ambos trabajos han
creado bases de datos abiertas que irán sumando datos de más pacientes y
que contribuirán a describir el “paisaje del cáncer infantil” al
completo, tal y como lo expresan Pratiti Bandopadhayay y Matthew
Meyerson, del Centro de Cáncer Dana-Farber (EE UU).
Varios expertos ajenos al estudio resaltan su importancia
para desarrollar mejores métodos de diagnóstico y tratamiento. Álvaro
Lassaletta, experto en tumores cerebrales del Hospital Infantil Niño
Jesús de Madrid, comenta que "gracias a la confirmación de que en torno
al 8% de los tumores son hereditarios se podrá secuenciar el genoma y
detectar más fácilmente a los niños con mayor riesgo para vigilarlos
desde una edad muy temprana, lo que puede ayudar a atajar los tumores a
tiempo”.
Marta Alonso,
bióloga especialista en cáncer infantil de la Universidad de Navarra,
recuerda que “aunque en general los cánceres infantiles tienen muy buen
pronóstico, el tratamiento puede dejar secuelas cognitivas importantes,
especialmente en tumores cerebrales”. En un futuro, el desarrollo de
nuevos enfoques terapéuticos en base al perfil genético de cada paciente
puede ayudar a evitar parte de las sesiones de radiación y
quimioterapia.
Antonio Pérez, pediatra experto en oncología del Hospital La Paz,
en Madrid, espera que la información aportada por estos dos grandes
trabajos facilite que se realicen más ensayos clínicos para terapias
específicas en niños. La legislación actual hace que en ocasiones sea
difícil darle a un niño un medicamento de adulto a pesar de que haya
pruebas científicas de que puede funcionar, señala. “Esto sucede con los
inhibidores de ALK, un tipo de medicamentos para cáncer de pulmón en
adultos que también funciona en niños con neuroblastomas [tumores del
sistema nervioso]. Al no estar aprobado ese uso tenemos que intentar
incluir a los niños en ensayos clínicos o contactar con la farmacéutica y
conseguir el medicamento como uso compasivo”, señala Pérez.
Desde 2007, en la Unión Europea hay una normativa que
obliga a las compañías farmacéuticas a realizar planes de investigación
pediátrica de cualquier fármaco que quieran aprobar en adultos. Además,
el Consorcio de Terapias Innovadoras para Niños con Cáncer
aúna el trabajo de 54 unidades de oncología pediátrica para acelerar la
realización de ensayos. En EE UU ya está en marcha el ensayo MATCH, uno
de los primeros que probará nuevos fármacos basados en el perfil
genético del tumor en niños y jóvenes con cáncer que no responden a
tratamiento convencional.
fuente: http://esmateria.com/
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